精誠醫(yī)學(xué)情報中心通訊第13期

Issuing time:2019-12-11 17:11

淺談干細(xì)胞治療現(xiàn)狀

干細(xì)胞是一類具有不同分化潛能，并在非分化狀態(tài)下自我更新的細(xì)胞。

干細(xì)胞治療是指應(yīng)用人自體或異體來源的干細(xì)胞經(jīng)體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病治療的過程。

在很多傳統(tǒng)手段無法攻克的疾病面前，干細(xì)胞療法讓人們看到了希望，是極具前景的科學(xué)和醫(yī)學(xué)新領(lǐng)域之一。

（干細(xì)胞潛在治療作用詳見下圖1）

與此同時，實(shí)驗室技術(shù)的易得性，大大降低了細(xì)胞治療的行業(yè)門檻。

那么，面對干細(xì)胞療法，其有效性具體如何？

有了干細(xì)胞療法，面對疾病，我們是否可以高枕無憂？

患者的安全是否得到了充分保障？

圖1：干細(xì)胞潛在治療作用

目前，干細(xì)胞臨床研究主要集中在角膜緣干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、多能干細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞。

但是，大多數(shù)研究仍處于發(fā)展的早期階段。

急性疾病(如脊髓損傷或心肌梗死)立即治療的需求與保證每個細(xì)胞系的質(zhì)量控制所需成本和時間的矛盾，使得個性化的細(xì)胞治療不切實(shí)際。

直接面向消費(fèi)者的干細(xì)胞治療市場(特別是在互聯(lián)網(wǎng)上)正在迅速增長，而其有效性尚未通過徹底的醫(yī)學(xué)審查得到證實(shí)。

此外，部分機(jī)構(gòu)和人員利用大家對這些產(chǎn)品良好前景的充分信任，非法制造或銷售所謂的治療，并虛假宣傳該療法的獲益，最終將患者置于風(fēng)險之中。

面對干細(xì)胞帶來的一系列的挑戰(zhàn)，

監(jiān)管當(dāng)局已采取相應(yīng)的措施。

美國食品藥品管理局（FDA）于2017年12月制定了更細(xì)致和嚴(yán)格的干細(xì)胞產(chǎn)品監(jiān)管的規(guī)范性文件，明確將干細(xì)胞產(chǎn)品納入“生物類”藥品進(jìn)行監(jiān)管和審批，從而增加了干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)準(zhǔn)入門檻。

2003年中國食藥監(jiān)總局（CFDA）頒布了《人體細(xì)胞治療研究和制劑質(zhì)量控制技術(shù)的指導(dǎo)原則》，把干細(xì)胞產(chǎn)品納入藥物進(jìn)行監(jiān)管，在當(dāng)時的背景下促進(jìn)了中國干細(xì)胞產(chǎn)品的發(fā)展。

2009年將干細(xì)胞等細(xì)胞治療作為第三類醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，大大降低了進(jìn)入干細(xì)胞行業(yè)的門檻。

2011年底，中國政府對干細(xì)胞治療進(jìn)行了整頓；12月，衛(wèi)生部和CFDA聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于開展干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通知》，要求2012年7月1日之前停止所有新的干細(xì)胞項目申報。

2013年，衛(wèi)生部出臺了《干細(xì)胞臨床試驗研究管理辦法》、《干細(xì)胞臨床試驗基地管理辦法》、《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則》三個征求意見稿。

2015年，國家衛(wèi)計委、CFDA聯(lián)合發(fā)布了《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》和《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》，后者稱為中國首個針對干細(xì)胞臨床研究管理的規(guī)范性文件；同時，國家衛(wèi)計委廢除了中國三類醫(yī)療技術(shù)。

2015年著手起草，2017年底發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，旨在進(jìn)一步規(guī)范中國細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)，提高其安全性、有效性和質(zhì)量可控性水平。

自此，中國未來的干細(xì)胞治療產(chǎn)品都將按照新藥進(jìn)行嚴(yán)格監(jiān)管和審批。

干細(xì)胞治療相關(guān)的監(jiān)管指導(dǎo)意見相繼出臺，生物技術(shù)公司的前期基礎(chǔ)科研結(jié)果和臨床試驗數(shù)據(jù)的積累等都為干細(xì)胞治療行業(yè)的發(fā)展打下良好的基礎(chǔ)。

相信干細(xì)胞療法改善人類健康的巨大潛力可以得到充分發(fā)揮。

參考文獻(xiàn)：

[1]. Blau HM. Daley GQ. Stem Cells in the Treatment of Disease. N Engl J Med. 2019 May 2;380(18):1748-1760.

[2] Charo RA. Sipp D. Rejuvenating Regenerative Medicine Regulation. N Engl J Med. 2018 Feb 8;378(6):504-505.

[3] FDA Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use. 2017

[4] 《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》.2015

[5] 《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》.2017

編輯：范婷婷、許慧、景成、劉素平、趙倩南、李潔云、王瀚輝、楊佩雷

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